The Albany Gazette - Artrite reumatoide, le cellule Car T efficaci sui casi difficili

Le cellule CAR-T, prodotte su misura a partire dalle cellule immunitarie del paziente stesso, si sono dimostrate efficaci in un trial clinico pilota su sei pazienti con artrite reumatoide particolarmente grave e refrattaria alle cure, condotto presso la Charité - Universitätsmedizin Berlin e pubblicato sulla rivista Nature Medicine, il primo studio clinico al mondo di questo tipo. L'attività della malattia si è ridotta in modo sostanziale in tutti i partecipanti. Al termine del periodo di osservazione, tre dei pazienti non necessitavano più di alcuna terapia farmacologica per l'artrite reumatoide. L'artrite reumatoide è una malattia cronica in cui il sistema immunitario attacca erroneamente le articolazioni del corpo, con infiammazione ricorrente e gonfiore articolare e, con il progredire della malattia, può portare a danni articolari. I trattamenti attualmente disponibili di solito riescono a tenere sotto controllo l'infiammazione, ma non curano la malattia. I pazienti necessitano quindi di una terapia farmacologica a vita, che include farmaci antinfiammatori e immunosoppressori; inoltre non tutti i pazienti rispondono alle terapie. Sviluppate originariamente per il trattamento del cancro, le cellule CAR T sono cellule immunitarie dei pazienti sottoposte a una sorta di "addestramento" per riconoscere ed eliminare specificamente cellule patologiche; nelle malattie autoimmuni, l'obiettivo è indirizzarle verso le cellule della memoria responsabili della malattia. Le cellule T vengono innanzitutto prelevate dal sangue del paziente; in laboratorio, vengono geneticamente modificate infine reinfuse nel paziente. Per lo studio clinico, il team tedesco ha inizialmente arruolato sei pazienti con una forma particolarmente grave della malattia, che avevano ricevuto senza successo fino a otto terapie mirate o biologiche negli ultimi dieci anni. I risultati della prima parte dello studio COMPARE sono estremamente incoraggianti: l'attività della malattia si è ridotta significativamente in tutti e sei i pazienti. Durante un follow-up fino a un anno, tre pazienti sono rimasti in remissione sostenuta senza alcuna terapia farmacologica per l'artrite reumatoide, riferisce Gerhard Krönke, che ha guidato lo studio.

(B.Ramirez--TAG)