The Albany Gazette - Nuovo farmaco migliora i sintomi di una malattia genetica cardiaca negli adolescenti

Risultati positivi in un studio statunitense per un nuovo farmaco volto al trattamento degli adolescenti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica, una rara patologia cardiaca, spesso di origine genetica, caratterizzata da un marcato aumento dello spessore delle pareti del cuore e associata a sintomi gravi, a volte potenzialmente letali. Lo studio di fase 3 'Scout-Hcm' ha valutato gli effetti della molecola mavacamten in 44 pazienti di età compresa tra 12 e 18 anni per un periodo di 28 settimane. Oltre a raggiungere l'obiettivo primario di riduzione del gradiente del tratto di efflusso ventricolare sinistro (la differenza di pressione che si crea tra il ventricolo sinistro e l'aorta a causa di un restringimento durante la fuoriuscita del sangue) con manovra di Valsalva, mavacamten ha mostrato miglioramenti significativi rispetto a placebo in termini di ostruzione ventricolare sinistra, funzione diastolica, spessore massimo della parete ventricolare sinistra, sintomi dello scompenso cardiaco e disfunzione della valvola mitrale a 28 settimane. Il profilo di sicurezza di mavacamten negli adolescenti è risultato simile a quello già consolidato negli adulti, senza nuovi segnali di sicurezza e nessun paziente con una frazione di eiezione ventricolare sinistra inferiore al 50%. I risultati dimostrano che mavacamten potrebbe diventare la prima terapia farmacologica mirata per il trattamento della patologia negli adolescenti. "In assenza di terapie approvate per i pazienti pediatrici con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva e con le attuali raccomandazioni per la terapia farmacologica derivate principalmente da studi condotti su adulti, i risultati positivi di questo studio rappresentano un significativo progresso nel campo della cardiologia pediatrica e una potenziale nuova terapia efficace per i pazienti adolescenti, qualora venisse approvata dalla Fda", osserva Joseph Rossano, responsabile scientifico dello studio Scout-Hcm e direttore della divisione di cardiologia del Children's Hospital di Philadelphia.

(O.Robinson--TAG)