The Albany Gazette - Nuova terapia silenzia il virus dell'epatite B, via ai test sull'uomo

Funziona negli animali la nuova terapia contro l'epatite B cronica basata sull'editing epigenetico, vale a dire che non modifica le istruzioni scritte nei geni, bensì cambia i marcatori chimici che si attaccano al Dna del virus per indicare i geni che devono essere accesi o spenti, silenziandoli. I risultati dello studio, condotto fra Stati Uniti e Italia, hanno già permesso di avviare i primi test clinici sull'uomo e sono pubblicati sulla rivista Nature Biomedical Engineering dai ricercatori dell'azienda biotech nChroma Bio di Boston insieme a quelli dell'Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica (Sr-Tiget) e dell'Istituto Nazionale di Genetica Molecolare (Ingm) 'Romeo ed Enrica Invernizzi' di Milano. La terapia, denominata CRMA-1001, utilizza una versione dell'enzima Cas9 (tipico del sistema CrisprR) priva della sua normale attività di taglio enzimatico. Include inoltre filamenti di Rna che guidano l'enzima verso il bersaglio specifico all'interno del genoma del virus. Questi 'attrezzi' molecolari, incapsulati in nanoparticelle lipidiche, sono in grado di silenziare il Dna virale, sia quello che vaga libero nelle cellule del fegato che quello integrato nel loro genoma. Nei test sui topi, la terapia ha ridotto i livelli di Dna e proteine indicativi dell'attività del virus, tanto da renderli non rilevabili dopo sei mesi. Positivi anche i test sui macachi volti a dimostrare la sicurezza di tre infusioni mensili a dosi crescenti. Alla luce di questi risultati, nChroma Bio ha già avviato a gennaio una sperimentazione clinica a Hong Kong e in Nuova Zelanda.

(S.Perez--TAG)